Új és jövőbeni kezelések az elsődleges myelofibózisra

Az elsődleges myelofibrosis (PMF) egyetlen gyógyító terápiája őssejt-transzplantáció, azonban ezt a terápiát csak nagy- és közepes kockázatú betegeknél javasoljuk. Még ebben a csoportban az életkor és az egyéb betegségek is növelhetik a transzplantációval járó kockázatokat, így az ötletterápia kevesebb. Ráadásul nem minden magas és közepes kockázattal rendelkező PMF-nek van megfelelő őssejt-transzplantációs donorja (megegyezik a testvérrel vagy egy nem kapcsolódó donorral). Ajánlott, hogy az alacsony kockázatú PMF-es betegek kezeljék a betegséggel kapcsolatos tünetek csökkentését célzó kezelést.

Talán orvosa azt tanácsolta, hogy az átültetés nem a legjobb megoldás az Ön számára, vagy nem találhatók megfelelő donorok, vagy nem toleráltak más első vonalbeli terápiákat a PMF számára. Természetesen a következő kérdésed lehet - milyen más kezelési lehetőségek állnak rendelkezésre? Szerencsére sok olyan tanulmány folyik, amelyek további kezelési lehetőségeket keresnek. Röviden áttekintjük a gyógyszerek egy részét.

JAK2 inhibitorok

A PMF-re azonosított első célzott terápia a Ruxolitinib, a JAK2 inhibitor. A JAK2 gén mutációi kapcsolódtak a PMF kialakulásához.

A Ruxolitinib megfelelő terápiában részesül azokon a betegeken, akiknél ezek a mutációk nem képesek őssejt-átültetést végezni. Szerencsére a JAK2 mutációk nélküli embereknél is hasznosnak találták. Folyamatban van egy olyan kutatás, amely hasonló gyógyszereket (más JAK2 inhibitorokat) fejleszt, amelyek a PMF kezelésében alkalmazhatók, valamint a ruxolitinib és más gyógyszerek kombinációjára.

A Momelotinib egy másik JAK2 inhibitor, amelyet a PMF kezelésére tanulmányoztak. Korai tanulmányok szerint a momelotinib-kezelésben részesülő emberek 45 százaléka csökkentette a lép méretét. A vizsgált emberek körülbelül fele javult a vérszegénységben, és több mint 50% képes volt a transzfúziós terápia leállítására. Thrombocytopenia (alacsony thrombocytaszám) alakulhat ki, és hatékonyságát korlátozhatja. A mamelotinibet a foszfatáz-vizsgálatban a ruxolitinibbel kell összehasonlítani annak meghatározására, hogy milyen szerepet játszik a PMF kezelésében.

Immunmoduláló gyógyszerek

A pomalidomid egy immunmoduláló gyógyszer (olyan gyógyszerek, amelyek megváltoztatják az immunrendszert). Ez kapcsolódik a talidomiddal és a lenalidomiddal. Általában ezeket a gyógyszereket prednizonnal (szteroid gyógyszer) adják.

A thalidomid és a lenalidomid a PMF kezelési lehetőségeit már tanulmányozták. Bár mindkettő javát szolgálja, használatukat gyakran mellékhatások korlátozzák. A pomalidomidot kevésbé mérgező módszerként fejlesztették ki. Néhány betegnek javulása van a vérszegénységben, de a lépméretben nem volt hatás. Tekintettel erre a korlátozott haszonra, folyamatos tanulmányok vannak a polmalidomid és más olyan szerek, mint a ruxolitinib, a PMF kezelésére való kombinálására.

Epigenetikus gyógyszerek

Az epigenetikus gyógyszerek olyan gyógyszerek, amelyek bizonyos gének expresszióját befolyásolják, nem pedig fizikailag megváltoztatják azokat. Ezeknek a gyógyszereknek egy csoportja hipometilező ágens, amely magában foglalja az azacitidint és a decitabint. Ezeket a gyógyszereket jelenleg myelodysplastic szindróma kezelésére használják. Az azacitidin és a decitabin szerepét vizsgáló tanulmányok korai szakaszban vannak. A többi gyógyszer a hiszton-deacetiláz (HDAC) inhibitorok, mint a givinostat és a panobinosztát.

everolimusz

Az Everolimus mTOR kináz inhibitor és immunszuppresszáns.Az FDA (Food and Drug Administration) több rákos megbetegedés (emlő, vese-sejtes karcinóma, neuroendokrin daganatok stb.) Kezelésére jóváhagyott, valamint a szervátültetés (máj- vagy veseelégtelenségben szenvedő) szervek elutasításának megakadályozására. Az Everolimust szóban szedik. A korai vizsgálatok azt mutatják, hogy csökkentheti a tüneteket, a lép méretét, vérszegénységét, a vérlemezkeszámot és a fehérvérsejtszámot.

Imetelstat

Az Imetelstatot több rákos megbetegedésben és myelofibrosisban vizsgálták. A korai vizsgálatokban elindították a remissziót (az elhunyt jelek és a PMH tünetei) néhány olyan személynél, akik köztes vagy nagy kockázatú PMF-t kaptak.

Ha nem válaszol az első vonalbeli kezelésre, a klinikai vizsgálatba való felvételhez új terápiákhoz juthat. Jelenleg több mint 20 klinikai vizsgálatban értékelik a myelofibrosisos betegek kezelési lehetőségeit. Ezt az opciót megbeszélheti orvosával.