Új kezelések az idiopátiás tüdőfibrózisra

2014 októberében az FDA két új gyógyszert, pirfenidont (Esbriet) és nintedanibet (Ofev) hagyott jóvá idiopátiás tüdőfibrózis kezelésére. Az idiopátiás tüdőfibrózis egy szörnyű betegség, amely néhány rövid év alatt megöli a legtöbbet, akivel diagnosztizálták. A pirfenidon és a nintedanib felfedezése előtt nem volt specifikus gyógyszeres kezelési lehetőség az ilyen halálos betegségben szenvedők számára.

Mi az idiopátiás tüdőfibrózis?

Az idiopátiás tüdőfibrózis egy krónikus vagy hosszú távú betegség, amely elpusztítja a tüdőben lévő kis tereket (interstitia). Bár a betegség pontos prevalenciájáról korlátozott adatok állnak rendelkezésre, az American Lung Association becslése szerint körülbelül 140 000 amerikai embert ér. A szakirodalom megismerésénél sokkal alacsonyabb becsléseket láttam, amikor a betegséget szigorúbban határoztam meg (kérjük, bocsáss meg a büntetést), és ez 14 000 és 28 fő között érinti a 100.000-et. A betegségben szenvedők általában 50 évesek és idősebbek, és a betegség több férfit érint, mint a nők.

Senki sem tudja, mi okozza az idiopátiás tüdőfibrózist (ezért az úgynevezett an idiopátiás rendellenesség). Amit tudunk, az, hogy ez a halálos betegség megnöveli a tüdőt - a tüdő elasztikus szerv, ami nehezebb lélegezni. Figyelemre méltó, hogy az idiopátiás tüdőfibrózis a korlátozó tüdőbetegség, amely csökkenti a tüdő térfogatát. A diagnosztizálás után a betegségben szenvedő betegek túlélésének középkora mindössze 4 év.

Az idiopátiás tüdőfibrózis a tüdőszövetben (parenchima) gyulladást és fibrotikus változásokat (hegesedést) okoz, amely mechanikusan kapcsolódik az alveolák pulmonális kapillárisaihoz. Az alveolák pulmonális kapillárisai így elpusztulnak; a tüdőkapillárisok részt vesznek az oxigéncserében, és oxigénben gazdag vért vezetnek be a testbe. Más szavakkal, idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő embereknél a tüdőszövet hegesedése felgyorsítja a pulmonális kapillárisok azon képességét, hogy szűrjük az oxigént a lélegzett levegőből.

Az idiopátiás tüdőfibrózis megnehezíti a lélegzetet a terhelés után. A vizsgálat során köhögést és a tüdőhangok változását is okozza. A betegség sok tünete szisztémás vagy testes, és magában foglalja a fáradtságot, a súlyvesztést és az ujjak és a lábujjak klubozását. A nagyfelbontású CT-beolvasások (képzeld el, hogy a részletes röntgensugárzás) foltos vagy „méhsejt” megjelenést mutatnak, ahol fibrotikus változások történtek. A sebészeti biopszia végleges diagnózist ad a betegségnek. A tüdőfibrózis előrehaladtával számos komorbid vagy egyidejű állapothoz vezet, beleértve a légzési elégtelenséget, a szívelégtelenséget és a pulmonális hipertóniát.

Bár nem biztos benne, hogy mi okozza pontosan az idiopátiás tüdőfibrózist, tudjuk, hogy vannak a betegség valószínű kockázati tényezői:

• dohányzás
• vírusos tüdőfertőzések
• gáz, füst, por és más kis részecskék belélegzése
• GERD (gastroezofagális reflux betegség AKA krónikus gyomorégés)
• genetika

Az idiopátiás tüdőfibrózis híres a jó és hatékony kezelés hiánya miatt. Bár néhány ember a diagnózis után viszonylag hosszú ideig stabil marad, a kezelés során a legtöbb dekompenzálódik vagy súlyosbodik. A jelenlegi kezelés célja a betegség tünetei vagy a további gyulladás és hegesedés korlátozására irányuló kísérletek. A szteroid prednizont gyakran használják a gyulladás megfékezésére. Sok idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő beteg további oxigén- és pulmonális rehabilitációt kap. Végül az idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedők számára az egyetlen kezelési lehetőség a tüdőtranszplantáció.

Mit jelentenek a pirfenidon (Esbriet) és a Nintedanib (Ofev)?

Klinikai vizsgálatokban kimutatták, hogy a pirfenidon (Esbriet) és a nintedanib (Ofev) csökkenti a fibrózist vagy a hegesedést, és ezáltal a betegség lassú előrehaladását.

A pirfenidonnak számos lehetséges hatásmechanizmusa van és orális gyógyszer. A 3. fázisú klinikai vizsgálatok során a pirfenidont szedő enyhe vagy közepes idiopátiás tüdőfibrózisban résztvevők közel fele csökkent kényszerállomány csökkenést mutatott. Ez az intézkedés a betegség késleltetett progresszióját jelzi. A résztvevők más pozitív előnyökkel is jártak, beleértve a 6 perces sétatávolság javulását és a halálozás csökkenését (a halálozások száma) az 52 hetes vizsgálati időszak alatt. A kezelés lehetséges káros hatásai kezelhetők voltak, és a fényérzékenységre, a gyomor görcsökre, hányingerre és hányásra korlátozódtak.

A nintenanib tirozin-kináz inhibitor és a pirfenidon egy orális gyógyszer. Az egyéb biológiai folyamatok között a tirozin-kináz részt vesz a hegesedésben és a fibrotikus változásban. A 3. fázisú klinikai vizsgálatokban, mint a pirfenidon, a nintenanib lelassította az idiopátiás tüdőfibrózis előrehaladását a kényszer létfontosságú kapacitás csökkenésének ütemével mérve. A lehetséges mellékhatások közé tartozik a hasmenés, hányinger, hányás, fejfájás, megnövekedett vérnyomás és megnövekedett májenzimek (a májműködési zavar mutatója). Végül, Ofev egy teratogén, amelyet nem szabad terhesség alatt szedni a magzati deformitás vagy halál miatt.

Mit jelentenek Önnek a Pirfenidon (Esbriet) és a Nintedanib (Ofev)?

Ha Ön vagy valaki, akit ismer, van idiopátiás tüdőfibrózis, a pirfenidon (Esbriet) és a nintedanib (Ofev) jóváhagyása. Valódi orvosi áttörés, amelyet jó hírnek kell tekinteni. Néhány kérdést azonban tisztázni kell, mielőtt ezek a gyógyszerek valóban megtalálják a helyüket a klinikai orvoslásban. Először is nem világos, hogy a pirfenidont és a nintendanibot külön vagy egyidejűleg kell alkalmazni az idiopátiás tüdőfibrózis kezelésében. Ha együtt használjuk, nem biztos benne, hogy melyik gyógyszert kell használni. Ha külön használjuk, nem biztos benne, hogy a gyógyszerek szinergikus vagy bővített hatásúak-e. Másodszor, nem vagyunk biztosak abban, hogy egyes emberek különösen érzékenyek („válaszolók”) az egyik vagy mindkét gyógyszerre. Harmadszor, nem tudjuk, hogy a drogok továbbra is mérsékelnék-e az idiopátiás tüdőfibrózis progresszióját a közel egy évig tartó tesztidőszakon.

Végső megjegyzésként, ha Önnek vagy szerettének idiopátiás tüdőfibrózisa van, fontolja meg a betegség támogató csoportjainak további megismerését az American Lung Association-ben vagy a National Heart, Lung és Blood Institute-ban.