Őssejt transzplantáció az elsődleges myelofibrosisra

A primer myelofibrosis optimális kezelésének kiválasztása kihívást jelenthet. Gyakran nincs egyértelmű választás. A primer myelofibrosisra több kezelés is lehetséges, de csak hematopoietikus őssejt-transzplantáció (a továbbiakban csontvelő-transzplantáció) is gyógyító.

Miért nem kap mindenki átültetést?

A gyógyítás csodálatosnak hangzik, így csodálkozhatsz, hogy miért nem kap mindenkit az elsődleges myelofibrosis transzplantációt. A kockázat és az előny egyensúlyáról van szó.

A primer myelofibrosis kezelését a tapasztalt jelek és tünetek alapján a kockázati kategória vezérli. Ha nincsenek tünetei vagy tünetei vannak alacsony kockázatú betegséggel, a diagnózis utáni átlagos túlélés 15,4 év. Ebben az esetben a transzplantációval kapcsolatos potenciális szövődmények (akut vagy krónikus graft versus host betegség és halál) meghaladják a gyógyulás előnyeit. Tanulmányok kimutatták, hogy az alacsony kockázatú vagy 1-es kockázati betegségben szenvedő betegeknél az ötéves túlélés alacsonyabb volt, ha hematopoetikus őssejt-transzplantáción mentek keresztül. A közbenső 2-es és magas kockázatú betegségben azonban az átültetett embereknél az ötéves túlélés javult, mint a nem.

Ha közepes-2-es vagy nagy kockázatú elsődleges mielofibrosisod van, akkor a hematopoetikus őssejt-transzplantáció (HSCT) az előnyben részesített kezelés. Mivel az idősebb kor növeli a transzplantációval kapcsolatos szövődmények kockázatát (túlnyomórészt a graft versus host betegséggel szemben), a HSCT történelmileg a 60 éves kor alatti primer myelofibrosisban szenvedők számára van fenntartva. ez jelentősen korlátozza az elsődleges myelofibrosisban szenvedők számát, akik potenciális jelöltek lehetnek e terápiában. Ezen túlmenően a HSCT számára előnyben részesített donor egy megfelelő testvér. A teljes testvér (ugyanaz az anya és apa, mint a fogadó) egy-egy négy esélye van arra, hogy egyezzen, és ez tovább korlátozza azon személyek számát, akik ezt a terápiát elvégezhetik.

A transzplantáció utáni előrejelzés

Jelenleg a primer myelofibrosisban szenvedő emberek 40-60 százaléka, akik átültetnek, legalább három-négy évig élnek. Bizonyos bizonyítékok arra utalnak, hogy a splenektomia (a lép sebészeti eltávolítása) a transzplantáció előtt fokozott túlélési arányokkal jár, különösen férfiaknál, de ennek oka nem teljesen tisztázott. Továbbá, az emberek, akik mycofibrosist alakítanak ki a polycythemia vera vagy az esszenciális trombocitémia után, úgy tűnik, hogy jobb túlélési arányuk van a transzplantáció után, mint az elsődleges myelofibrosisban szenvedőknél.

Ki nem jogosult?

Egyes magas kockázatú betegek nem jelennek meg a HSCT-ben. Ezt elsősorban a túlélés valószínűsége határozza meg a HSCT után.

Olyan dolgok, mint a túlzott nagy lép (több mint nyolc hüvelyk a bordaszerkezet alatt) és több mint 20 vérátömlesztés a transzplantáció előtt (különösen, ha mindkettő van), a transzplantáció után alacsonyabb ötéves túléléssel jártak.

Mi van, ha nem jogosult?

Tehát mi ajánlott, ha nagy kockázatú elsődleges mielofibrosisod van, de nem jogosult a HSCT-re, vagy nincs donorod? Ha olyan tünetei vannak, mint a lép fájdalmas növekedése, fáradtság, csontfájdalom, éjszakai izzadás, stb., A ruxolitinib ésszerű terápia lehet.

Kimutatták, hogy a ruxolitinib csökkenti a tüneteket, csökkenti a lép méretét és javítja az anaemiát az elsődleges myelofibrosisban szenvedő embereknél. A HSCT másik alternatívája lehet a klinikai vizsgálatba való felvétel. Ez lehetővé tenné, hogy az elsődleges mielofibózis korai terápiájaként tanulmányozzák a gyógyszereket.

Nem könnyű megtanulni, hogy nem jogosult gyógykezelésre, de ne felejtse el felfedezni az összes lehetőséget.

A transzplantáció jövője a kezelésben

A transzplantációval kapcsolatos kezelések javulása, mint például a csontvelő előkészítése a transzplantáció előtt, és a graft versus host betegség megelőzésére használt gyógyszerek, több transzplantációt végeznek a 60 év feletti embereknél és alternatív donorokkal (nem rokonok) tökéletesen illeszkedő vagy összeegyeztethető nem donorok). Egyes központok a myelofibrosisban szenvedő embereket 75 éves korig átültetik.

Remélhetőleg a folyamatos fejlesztésekkel a HSCT több myelofibrosisú ember számára lesz elérhető. Mivel a primer myelofibrosis ritka betegség, évekbe telik, mielőtt egyértelműen megértjük az alternatív donorok szerepét a HSCT-ben ebben a betegségben.