Őssejt-transzplantáció multiplex szklerózisban

Az őssejt-transzplantáció a Multiple Sclerosis (MS) kutatásainak kísérleti és feltörekvő területe, és eddig tudományos eredmények ígéretesek voltak. Mindezek ellenére a szakértők óvatosak, mivel ez a fajta terápia a szervezetben adóztatja, és az érzelmek és a hátrányok gondos mérlegelését igényli.

Őssejt-transzplantáció multiplex szklerózisban

A múltban az őssejt-transzplantátumokat a vér vagy a csontvelő bizonyos típusai, például leukémia, limfóma vagy myeloma multiplex esetében tartották fenn. Az utóbbi néhány évben azonban az őssejt-transzplantációt más immunrendszerrel kapcsolatos betegségek, köztük a sclerosis multiplex kezelésében is vizsgálták.

Az MS kezelésére szolgáló őssejt-transzplantáció az őssejtek betakarításának eljárásával indul. Ez az eljárás magában foglalja az egyén őssejtjeinek a saját véráramából való eltávolítását (vénával érkezve) vagy saját csontvelőjüket (a tüdőn keresztül a medence belsejében).

A formális orvosi kifejezés egy autológ vérképző sejt-transzplantáció-autológ, ami azt jelenti, hogy az ember saját őssejtjeit használják, és vérképződést jelentenek a vérsejtek kialakulása.

Miután az őssejteket összegyűjtötték és tárolták, egy személy immunrendszerét elnyomja (úgynevezett nem myeloablatív transzplantátumot), vagy eltörli (myeloablatív transzplantátumnak nevezik). Ez a szuppresszió vagy törlés kemoterápiás gyógyszerek és immunszuppresszív antitestek révén történik.

Az immunrendszer elnyomása és abláció (törlés) közötti különbség az, hogy a törlés szükségessé teszi a kemoterápia magasabb, mérgezőbb dózisát a szuppresszióhoz képest, ami alacsonyabb, kevésbé mérgező dózist igényel.

Miután ez a fázis befejeződött, egy személy pár napig pihenni fog, mielőtt őssejt-infúziót kapna - olyan eljárás, amelyben az őssejteket vénán keresztül visszaküldik az embernek.

Az infúzió beadása után ezek a sejtek a vérből átjutnak a csontvelőbe, ahol reprodukálják és új immunrendszert hoznak létre - az a gondolat, hogy ez az új és továbbfejlesztett immunrendszer egészséges lesz, és nem támadja meg az agyban és a gerincben lévő mielinhüvelyt zsinór.

A tudomány az őssejt-transzplantáció mögött

Egy 2016-os kanadai tanulmány a Lancet, 12 felnőtt résztvevő részvételével relapszus-remitáló multiplex szklerózissal és 12 másodlagos progresszív MS-ben szenvedő beteget esett át őssejt-transzplantáció. Ezek a résztvevők agresszív megbetegedésekkel és összességében nagyon rossz prognózissal rendelkeztek, vagyis az MS kezelés ellenére több korai MS recidiválódott a tartós fogyatékossággal.

A tanulmány eredményei azonban ígéretesek voltak. A 24 résztvevő közül 17 (70%) nem rendelkezett MS-es betegséggel három évvel a transzplantáció után. Nincs MS-betegségaktivitás:

• új MS nem újul meg
• nincs új MS-elváltozás az MRI-n
• nincs bizonyíték a betegség progressziójára

Ezenkívül a transzplantációt követő 7,5 év múlva a résztvevők 40 százaléka javult MS-vel kapcsolatos rokkantságában. Valójában a résztvevők közül néhánynak figyelemre méltó visszanyerése volt:

• a nystagmus és a ataxia feloldása
• térjen vissza a munkába vagy az iskolába
• házasságkötés vagy házasságkötés
• gyermekeknek, akik bankolt vagy adományozott tojást / spermát használnak

Mindent elmondtak, fontos megjegyezni, hogy a 24 résztvevő közül az egyik halt meg fertőzés miatt, ami az őssejt-transzplantációval kapcsolatos szövődmény. Egy másik résztvevő súlyos májkárosodást is okozott, és hosszabb ideig kórházba került. Emellett a transzplantációhoz számos mellékhatás is fellépett, például a neutropéniás láz és a kemoterápiával kapcsolatos toxikus hatások.

Több őssejt-transzplantációs kutatás MS-ben

Egy 2015 - ös tanulmányban a JAMA, 123 relapszus-remitáló MS-t és a másodlagos progresszív MS-ben részt vevő résztvevőkkel rendelkező résztvevőket őssejt-átültetésnek vetettek alá. A résztvevőket átlagosan 2,5 évig követték. A korábbi vizsgálattól eltérően, az immunrendszert ezeken a betegeknél elnyomták, szemben az őssejt-infúzió előtti elpusztítással - nem-mielodabliatív őssejt-transzplantációval.

Eredmények mind a relapszusok számát, mind a gadolíniummal fokozott MS-elváltozások számát csökkentették az összes őssejt-transzplantációs MRI után. Az agyi MRI-k a transzplantáció után 6 hónappal, majd évente befejeződtek.

Emellett az EDSS pontszámában egy vagy több ponttal javult a résztvevők 50 százaléka 2 év alatt és a résztvevők 64 százaléka 4 év alatt. Az EDSS pontszám MS súlyosságát és progresszióját mérsékli. De ez a javulás csak azoknál volt tapasztalható, akiknél a relapszus-remissziós MS (nem a másodlagos progresszív MS-ben szenvedő betegeknél), és azoknál volt, akiknek 10 éve volt MS.

Ebben a vizsgálatban szignifikánsan kevésbé voltak aggasztó mellékhatások - nincsenek halálozások vagy súlyos fertőzések. Ez valószínűleg annak tulajdonítható, hogy az őssejtek infúziója előtt elnyomják az immunrendszert, és elpusztítják az immunrendszert.

A Word DipHealthtől

Bár ez izgalmas kutatás, a szakértők még mindig óvatosak. Ezek a kísérletek kicsiek és hiányoznak a kontroll csoportok. Nagyobb és hosszabb távú vizsgálatokra van szükség ahhoz, hogy valóban megértsük az őssejt-transzplantáció előnyeit és biztonságát az MS kezelésében. Továbbá az őssejt-transzplantáció egészségügyi kockázata nagyon is valóságos. Tehát a kockázatok csökkentésére szolgáló módszerek keresése jelenleg aktuális és sürgető kihívás.

Ezenkívül még akkor is, ha az őssejt-transzplantációt MS-re hagyják jóvá, lehet olyan terápia, amely a súlyosabb olyan betegek számára van fenntartva, akik nem rendelkeznek hagyományos terápiákkal, például az interferonokkal vagy a Copaxone-val -, nem feltétlenül az enyhébb betegségben szenvedők számára, csak azért, mert a kockázatok nem érik meg.