A ritka betegségek elleni ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztése

Mi az a ritka gyógyszer, és mi a ritka betegségről szóló törvény? Miért fontosak ezeknek a gyógyszereknek a kutatás és fejlesztés?

Mi egy árva gyógyszer?

A ritka betegség gyógyszere olyan gyógyszer (gyógyszer), amely nem alakult ki fejlettnek, mivel a vállalat nem találja meg a gyógyszert. Gyakran az az oka, hogy a gyógyszer nem nyereséges, hogy viszonylag kevés olyan ember van, aki megvásárolja a kábítószert, ha mérlegelik a kábítószer gyártásához szükséges kutatást és fejlesztést. Egyszerűen fogalmazva, a ritka betegségek gyógyszerei azok, amelyeket a vállalatok nem számítanak arra, hogy sok pénzt szerezzenek, és inkább azokra a gyógyszerekre irányulnak, amelyek pénzt hoznak.

Miért egyes drogok "árva gyógyszerek"

A gyógyszerészeti (gyógyszer) és a biotechnológiai vállalatok folyamatosan kutatnak és fejlesztenek új gyógyszereket az orvosi állapotok kezelésére, és az új gyógyszerek gyakran kerülnek piacra. A ritka betegségekben vagy rendellenességekben szenvedő emberek ugyanakkor nem látják ugyanazt a kábítószer-kutatási figyelmet betegségeikre. Ez azért van, mert a számuk kicsi, és így az ilyen ritka betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek potenciális piaca (általában „ritka gyógyszerek”) is kicsi.

Egy ritka betegség az Egyesült Államokban kevesebb, mint 200 000 embernél fordul elő, vagy az Európai Unióban 10 000-nél kevesebb mint 5 fő. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a kormányzati szabályozó ügynökségek tehát lépéseket tettek a kábítószer-fejlesztés e különbségeinek csökkentésére

Ösztönzők a ritka gyógyszerek fejlesztésének fokozására

Felismerve, hogy az Egyesült Államokban nem fejlesztették ki a ritka rendellenességek megfelelő gyógyszereit, és hogy a kábítószer-vállalatok valóban pénzügyi veszteséget szenvednek a ritka betegségek gyógyszereinek kifejlesztésében, az Egyesült Államok kongresszusa 1983-ban elfogadta a ritka betegségekről szóló törvényt.

Az Egyesült Államok Árvaforrás-fejlesztési Hivatala

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Kábítószer-felügyelete (FDA) felelős az Egyesült Államokban a gyógyszerek biztonságának és hatékonyságának biztosításáért. Az FDA létrehozta az Árvaforrás-fejlesztés Hivatalát (OOPD), hogy segítse a ritka betegségek gyógyszereinek (és egyéb ritka betegségek gyógyszereinek) fejlesztését, beleértve a kutatási támogatásokat is.

A ritka gyógyszerek, mint más gyógyszerek, még mindig biztonságosnak és hatékonynak kell lenniük a kutatás és a klinikai vizsgálatok során, mielőtt az FDA jóváhagyná őket a forgalomba hozatalhoz.

Az 1983. évi amerikai árvaellenes törvény

A ritka betegségekről szóló törvény ösztönzi a vállalkozásokat arra, hogy a ritka betegségekkel küzdő egyének kis piacaira (pl. Az Egyesült Államokban a ritka rendellenességek 47 százaléka kevesebb, mint 25 ezer embert érint) kábítószereket (és más gyógyászati ​​termékeket) fejleszt. Ezek az ösztönzők a következők:

• Szövetségi adójóváírások az elvégzett kutatáshoz (a költségek 50% -áig) a ritka betegség gyógyszereinek fejlesztéséhez.
• Garantált, 7 éves monopólium az első vállalat számára, amely az FDA forgalomba hozatali engedélyét szerez egy adott gyógyszer számára. Ez csak a gyógyszer engedélyezett használatára vonatkozik. Egy másik alkalmazás más felhasználásra is engedélyezhető az FDA-nál, és a vállalat kizárólagos marketingjogokkal rendelkezne a kábítószer számára is.
• A kábítószer-jóváhagyási kérelmek díjainak és az éves FDA-termékek díjának lemondása.

A ritka betegségekről szóló törvény átültetése előtt kevés ritka betegség gyógyszere állt rendelkezésre a ritka betegségek kezelésére. A törvény óta az FDA több mint 200 ritka betegség gyógyszert hagyott jóvá az Egyesült Államokban történő forgalomba hozatal céljából.

A ritka betegségekről szóló törvény hatása az Amerikai Egyesült Államok gyógyszeriparban

Mivel a ritka betegségekről szóló törvény 1983-ban jött létre, felelős volt számos gyógyszer fejlesztéséért. 2012-re legalább 378 gyógyszer került forgalomba, amelyeket e folyamat során jóváhagytak, és a szám továbbra is emelkedik.

Példa a gyógyszerekre, amelyek a ritka betegségekről szóló törvény miatt rendelkezésre állnak

A jóváhagyott gyógyszerek közé tartoznak a következők:

• Adrenokortikotrop hormon (ACTH) a csecsemő görcsök kezelésére
• Tetrabenzin a chorea kezelésére, amely Huntington-betegségben szenvedő embereknél fordul elő
• Enzimhelyettesítő terápia azoknak, akiknek a glikogén tárolási rendellenessége van, Pompe-kór

A ritka betegségek gyógyszereinek nemzetközi kutatása és fejlesztése

Az Egyesült Államok kongresszusához hasonlóan az Európai Unió (EU) kormánya elismerte, hogy növelni kell a ritka betegségek gyógyszereinek kutatását és fejlesztését.

A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság

Az 1995-ben alapított Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) felelős a gyógyszerek biztonságosságának és hatékonyságának biztosításáért az EU piacán. A 25 uniós tagállam tudományos erőforrásait egyesíti. 2000-ben létrehozták a ritka betegségek gyógyszereinek bizottságát (COMP), hogy felügyelje a ritka betegségek gyógyszereinek fejlődését az EU-ban.

Rendelet a ritka betegségek gyógyszereiről

Az Európai Tanács által elfogadott, a ritka betegségek gyógyszereiről szóló rendelet ösztönzi a ritka betegségek gyógyszereinek (és egyéb ritka betegségekre szánt gyógyszerek) fejlesztését az EU-ban, beleértve a következőket: t

• A forgalomba hozatali engedélyezési eljárással kapcsolatos díjak kivonása.
• Garantált 10 éves monopólium a kábítószer-értékesítés számára az első vállalat számára, hogy szerezze be az EMEA forgalomba hozatali engedélyét egy gyógyszerre. Ez csak a gyógyszer engedélyezett használatára vonatkozik.
• Közösségi forgalomba hozatali engedély - a forgalomba hozatali engedélyek központosított eljárása, amely az EU valamennyi tagállamára kiterjed.
• Jegyzőkönyv-segítségnyújtás, ami azt jelenti, hogy a kábítószer-cégeknek tudományos tanácsot kell nyújtaniuk a gyógyszer kifejlesztéséhez szükséges különböző vizsgálatokról és klinikai vizsgálatokról.

A ritka betegségek gyógyszereiről szóló rendelet ugyanazt a kedvező hatást fejtette ki az EU-ban, hogy az Orvostudományi Törvény rendelkezik az Egyesült Államokban, ami nagymértékben növelte a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztését és forgalmazását.

A ritka betegségekről szóló törvény alsó sora

Abban az időben sok vita merül fel a ritka betegségekről szóló törvényről, a ritka betegségek kezelésének szükségességéről a skála egyik oldalán, a másik pedig a fenntarthatóság kérdésével. Szerencsére ezek a cselekmények mind az Egyesült Államokban, mind Európában felkeltették a sok ritka betegség tudatosságát, amelyek összeadásakor nem mindegyik ritka.