Myelodysplastic szindrómák (MDS) kezelése

A mielodiszplasztikus szindróma vagy az MDS számos különböző rendellenességet tartalmaz, amelyek befolyásolják a csontvelő működését. A csontvelő új vörösvértesteket, fehérvérsejteket és vérlemezkéket képez a véralvadáshoz, így a gyenge csontvelő funkció anémiát, alacsony sejtszámot és egyéb problémákat okozhat.

Az MDS-sel kapcsolatos fő aggályok a) ezek az alacsony számok és az összes kapcsolódó probléma; és b) az MDS potenciálja ráksá fejlődhet - akut mieloid leukémia vagy AML.

A különböző típusú MDS-eket nagyon eltérő módon kezelik. Nem minden MDS-terápia megfelelő minden MDS-es beteg számára. Az MDS kezelés lehetőségei közé tartozik a támogató ellátás, az alacsony intenzitású terápia, a nagy intenzitású terápia és / vagy a klinikai vizsgálatok.

Kezelési megfontolások

Az MDS kezelési tervének az orvosával való megvitatásakor az úgynevezett betegfüggő tényezők nagyon fontosak lehetnek. Példa a betegekkel kapcsolatos tényezőkre:

• Hogyan kezdtétek a napi tevékenységeket az MDS-diagnózis előtt
• Egyéb egészségügyi állapotok
• A korod
• A különböző kezelések pénzügyi költségei
• Melyek a kezelés kockázatai elfogadhatóak

Az MDS formájának sajátosságai szintén nagyon fontosak. Példák a sajátos jellemzőkre és megállapításokra a következők:

• A csontvelő genetikai tesztjei és eredményei, amelyek segítenek meghatározni az Ön számára rendelkezésre álló lehetőségeket, annak valószínűsége, hogy az MDS előrehalad a leukémiához, és milyen eredményeket várhatunk bizonyos terápiáktól.
• Hogyan befolyásolja az MDS az egészséges sejtek számát a keringő vérben
• Milyen súlyos a betegsége az éretlen „blast” sejtek számában a csontvelőben

Az Ön céljait, hogy mit akarsz a kezelésből kihagyni, a tervben is szerepet játszhatsz. Példák a különböző kezelési célokra a következők:

• Csak jobban érezzük magunkat
• Korlátozza a szükségességét, hogy annyi transzfúziót kapjon
• Javítsa a vérszegénységet, a neutropeniát és a thrombocytopeniát
• Elérés elnyerése
• Győződjön meg az MDS-ről

Nézd és várj

Azoknál a betegeknél, akiknek alacsony kockázatú MDS-je van a Nemzetközi Prognosztikai Pontozási Rendszer (IPSS) alapján, és stabil teljes vérszámlálás (CBC), néha a legjobb megközelítés a kezelésre a megfigyelés és a támogatás, szükség szerint.

Ebben az esetben figyelni kell a csontvelőben bekövetkező változásokra, amelyek a betegség előrehaladását jelezhetik. A rendszeres CBC-k, valamint a csontvelő aspirációja és a biopszia is a monitoring részét képezhetik.

Támogató gondoskodás

A támogató ellátás az MDS kezelésére és kezelésére alkalmazott terápiák; ezek a kezelések nagymértékben javíthatják az egyén állapotát, de abbahagyják, hogy ténylegesen megtámadják az MDS-t okozó sejteket.

transzfúzióHa a vérszám csökken, és tüneteket észlel, előnyös lehet a vörösvértestek vagy vérlemezkék transzfúziója. A transzfúzió meghozatalának döntése más egészségügyi állapotoktól és attól függ, hogy hogyan érzi magát.

Vas túlterhelés és kelátterápiaHa minden hónapban többszörös vérátömlesztés szükséges, előfordulhat, hogy fennáll a veszélye a vas túlterhelésnek nevezett állapot kialakulásának. A vörösvérsejt-transzfúziók magas vasszintje növelheti a szervezetben lévő vasraktárakat. Az ilyen nagy mennyiségű vas ténylegesen károsíthatja szerveit.

Az orvosok kezelhetik és megakadályozhatják a vas-túlterhelést többszörös transzfúziókból a vas-kelátképző szerek alkalmazásával, amely magában foglalja az orális terápiát, a deferasiroxot (Exjade) vagy a deferoxamin-mezilát (Desferal) nevű infúziót. A National Comprehensive Cancer Network (NCCN), az orvos által felajánlott irányelvek gyakorlása az orvos által eldöntendő kritériumok alapján döntheti el, hogy szüksége van vas-kelátterápiára.

Növekedési tényezőkBizonyos MDS-anémiában részesülők előnyösek lehetnek az eritropoietin stimuláló szerek vagy fehérjék (ESA-k) nevű növekedési faktorok kezelésében. Az ESA-k például az alfa-epoetin (Eprex, Procrit vagy Epogen) vagy a hosszabb hatású alfa-darbepoetin (Aranesp). Ezeket a gyógyszereket a zsírszövetbe (szubkután injekció) adják be. Bár ezek a gyógyszerek nem segítenek minden MDS beteg számára, segíthetnek a vérátömlesztések megelőzésében.

Orvosa felajánlhatja, hogy elindítja Önt egy kolóniastimuláló faktoron, mint például a G-CSF (Neupogen) vagy a GM-CSF (leukin), ha a fehérvérsejtek száma alacsony lesz az MDS következtében. A kolóniastimuláló tényezők segítik a szervezet fokozását, hogy több betegséget hozzanak létre a neutrofileknek nevezett fehérvérsejtek elleni küzdelemben. Ha a neutrofilek száma alacsony, nagyobb a veszélye a veszélyes fertőzés kialakulásának. Tartsa szem előtt a fertőzés vagy a láz minden jeleit, és a lehető leghamarabb látogassa meg az egészségügyi szolgáltatót.

Alacsony intenzitású terápia

Az alacsony intenzitású terápia az alacsony intenzitású kemoterápia vagy a biológiai válasz módosítóként ismert szerek használatára vonatkozik. Ezeket a kezeléseket főként a járóbeteg-ellátásban nyújtják, de ezek közül néhány támogató ellátást vagy esetleges kórházi kezelést igényelhet, például a kapott fertőzés kezelésére.

Epigenetikus terápiaA hypometylating vagy demetiláló szerek egyike a legújabb fegyverek a MDS elleni küzdelemben.

Az Azacitidint (Vidaza) az FDA jóváhagyta az összes francia-amerikai-brit (FAB) osztályozásban és az összes MDS kockázati kategóriában. Ezt a gyógyszert általában szubkután injekció formájában adják be 7 egymást követő napon, 28 naponként legalább 4-6 ciklusban. Az azacitidin-vizsgálatok 60% -os válaszarányt mutattak, körülbelül 23% -uk elérte a betegség részleges vagy teljes remisszióját. Az azacitidin gyakran a vérsejtek számának kezdeti csökkenését okozza, amely előfordulhat az első vagy két ciklus után.

Az MDS terápiájában alkalmazott másik hipometilálószer típusa a decitabin (Dacogen). Az azacitidinhez hasonlóan nagyon hasonlít az FDA-hoz is minden típusú MDS-hez. A kezelési rendet általában alacsony intenzitású toxicitásokkal társították, ezért alacsony intenzitású terápiának is tekinthető.A decitabin intravénásan vagy szubkután. Az egyik vizsgálatban, amelyben a decitabint intravénásan adták be 5 napig, a teljes remissziós arány közel 40 százalék volt. Vizsgáljuk az alternatív adagolási sémákat.Immunszuppresszív terápia és biológiai válasz módosítókMDS-ben a vörösvérsejtek, a fehérvérsejtek és a vérlemezkék elpusztulnak vagy meghalnak, mielőtt elég érettek volna ahhoz, hogy a csontvelőből a véráramba szabaduljanak fel. Bizonyos esetekben a limfociták (a fehérvérsejtek egy típusa) felelősek. Ezekben a betegekben hatékony lehet az immunrendszert befolyásoló terápia alkalmazása.

A nem kemoterápiás, alacsony intenzitású szerek (biológiai válasz módosítók) közé tartoznak az anti-timocita globulin (ATG), a ciklosporin, a talidomid, a lenalidomid, a tumorellenes nekrózis faktor receptor fúziós fehérje és a D-vitamin analógok. Ezek mindegyike legalább néhányan kimutatott a korai vizsgálatokban, de sokan több klinikai vizsgálatra van szükségük a különböző típusú MDS-ek hatékonyságának megértéséhez.

Azoknak az embereknek, akiknek az 5q-szindrómának nevezett bizonyos típusú MDS-ek, amelyekben az 5. kromoszómában genetikai hiba van, válaszolhat egy lenalidomid (Revlimid) nevű gyógyszerre. Jellemzően a lenalidomidot olyan betegeknél alkalmazzák, akik alacsony vagy alacsony közbenső IPSS-kockázattal rendelkező MDS-ben szenvednek, amelyek a vörösvérsejt-transzfúziótól függenek. A lenalidomid-vizsgálatokban sok beteg csökkent transzfúziós követelményeket - majdnem 70% -ot -, de továbbra is alacsony vérlemezkeszám és neutrofil-szám. A magasabb kockázatú MDS vagy az 5q-szindrómától eltérő altípusok kezelésének előnyeit a lenalidomiddal még tanulmányozzák.

Nagy intenzitású terápia

kemoterápiás kezelésBizonyos, magasabb kockázatú MDS vagy RAEB és RAEB-T típusú FAB típusú betegek intenzív kemoterápiával kezelhetők. Ez a kemoterápia, az azonos típusú, akut myelogén leukémia (AML) kezelésében alkalmazott, az MDS-t eredményező csontvelőben lévő abnormális sejtek populációjának elpusztítására törekszik.

Míg a kemoterápia előnyös lehet bizonyos MDS-betegeknél, fontos figyelembe venni, hogy az egyéb betegségekben szenvedő idősebb betegek további kockázatot jelentenek. A terápia lehetséges előnyei meghaladják a kockázatot.

Folyamatban van az intenzív kemoterápia eredményeinek összehasonlítása az azacitidin vagy a decitabinéval.

Őssejt transzplantációA magas kockázatú IPSS MDS-ben szenvedő betegek allogén őssejt-transzplantációval képesek gyógyítani a betegségüket. Sajnos az eljárás nagy kockázatú jellege korlátozza annak használatát. Valójában az allogén őssejt-transzplantáció kezeléssel kapcsolatos halálozási aránya akár 30% is lehet. Ezért ez a terápia tipikusan csak olyan fiatalabb betegeknél alkalmazható, akik jó egészségben vannak.

A jelenlegi vizsgálatok azt vizsgálják, hogy a nem myeloablatív ún. „Mini” transzplantációk milyen szerepet játszanak az MDS-ben szenvedő idősebb betegekben. Noha ezek a transzplantációs típusok hagyományosan kevésbé hatékonyak, mint a standard transzplantációk, csökkent toxicitásuk lehetőséget adhat azoknak a betegeknek, akik egyébként nem támogathatók.

Összefoglaló:

A különböző típusú MDS-ek és a különböző betegtípusok miatt nincs egy-egyfajta kezelés. Ezért fontos, hogy az MDS-páciensek megvitassák az összes lehetőséget az egészségügyi csapatukkal, és olyan terápiát találjanak, amely a lehető legkevesebb toxicitással járul hozzá.

Az MDS-re újabb terápiákkal végzett klinikai vizsgálatok folynak, így tartsa be a hangot. Például a rxolitinib (Jakafi) vizsgálata alacsony vagy közepes 1-es kockázatú MDS-es betegek kezelésére.