1. fázis Klinikai vizsgálatok - célok és tesztelés

Az 1. fázisú klinikai vizsgálatok az első kísérletek, amelyeket az emberek teszteltek egy gyógyszer tesztelésére. Ezeknek a vizsgálatoknak a fő célja annak meghatározása, hogy egy gyógyszer vagy eljárás biztonságos-e. Az 1. fázisú klinikai vizsgálatok előtt a gyógyszert széles körben vizsgálták a laborban és / vagy laboratóriumi állatokban a ráksejteken. Az első fázisú klinikai vizsgálatok rákban betöltött szerepe azonban az elmúlt években óriási mértékben megváltozott, ennek oka az emberi genom projekt. Míg a múltban ezek a kísérletek gyakran „utolsó árok” voltak, és csak kis esélye volt annak, hogy egy személy részesülne előnyben, az első fázisú kutatások inkább az élet meghosszabbításának kiváló (és csak) lehetősége lehetnek. Továbbá, mivel az ezekben a vizsgálatokban tesztelt számos gyógyszert gondosan megtervezték, hogy zavarják a rák előrehaladásának és elterjedésének konkrét célpontjait, hajlamosak arra, hogy kevésbé "kockázatos", mint a múltban. A jelenlegi időkben sok ember él túlélni a rákot ezeknek a kísérleteknek köszönhetően.

Ne feledje, hogy a klinikai vizsgálatok célja, hogy olyan terápiákat találjanak, amelyek jobban működnek, vagy kevesebb mellékhatással rendelkeznek, mint a jelenleg rendelkezésre álló gyógyszerek. A rák kezelésére használt valamennyi gyógyszert egy klinikai vizsgálat részeként tesztelték. Ez alatt az idő alatt az egyetlen ember, aki képes volt kipróbálni az ilyen kezelések előnyeit, azok voltak, akik a klinikai vizsgálati csoportban voltak.

Az 1. fázisú klinikai vizsgálatok meghatározása és célja

Az 1. fázisú klinikai vizsgálatokat azért végezték, hogy megvizsgáljuk, hogy egy kísérleti gyógyszer vagy kezelés biztonságos. Miután a kezelést a laboratóriumban vagy állatokon tesztelték, belép egy 1. fázisú klinikai vizsgálatba, amelyet emberekkel végeztek. Ezek a vizsgálatok általában csak kis számú embert vesznek fel annak meghatározására, hogy a gyógyszer vagy kezelés biztonságos-e és meghatározza-e a gyógyszer legjobb dózisát és azt, hogy hogyan kell adni (orálisan vagy intravénásan). Annak ellenére, hogy ezeknek a vizsgálatoknak az elsődleges célja a biztonság értékelése, azt is meghatározhatják, hogy egy kezelés rákos megbetegedésnek tűnik-e.

A klinikai vizsgálatok egyéb fázisai

A klinikai vizsgálatok három fázisát kell elvégezni, mielőtt a gyógyszer az FDA-t jóváhagyná. Ha megjelenik a kezelés biztonságos az 1. fázisú klinikai vizsgálat végén ezután be lehet lépni a 2. fázisú klinikai vizsgálatba hatékony. Ha egy gyógyszer vagy kezelés biztonságosnak tekinthető egy 1. fázisú vizsgálatban, és hatékony a 2. fázisú vizsgálatban, akkor ez egy harmadik fázisú klinikai vizsgálatba kerül. A 3. fázisú klinikai vizsgálatok sokkal nagyobbak, és meg kell vizsgálniuk, hogy a kezelés nem csak biztonságos és hatékony, hanem jobban működik, vagy kevesebb mellékhatása van mint a jelenleg rendelkezésre álló kezelések.

Az 1. fázis klinikai vizsgálatai megváltoztak az elmúlt évtizedben

Az 1. fázisú vizsgálatok, és az, amit elvárhatnak, ha beiratkoznak egybe, jelentősen megváltozott az elmúlt néhány évben.

Az 2018-as első fázisú klinikai vizsgálatokban tesztelt új gyógyszerek közül számos gondosan megtervezték, hogy a rák növekedésének pontos útjára hatjanak.

Nemcsak olyan gyógyszerek, mint ezek gyakran kevésbé nagy mellékhatásokkal rendelkeznek, mint a hagyományos kemoterápiás gyógyszerek (bár lehet), de a tervezésen alapuló ésszerűbb esély van arra, hogy különbséget tesznek a a te rák. Végül is, ha megakadályozhat egy bizonyos lépést, hogy a ráknak át kell mennie az osztódásra (és így növekedni és elterjedni), akkor van egy ésszerű esély arra, hogy egy rák, amelyről ez bizonyult függő, reagál.

Ilyen esetekben az lehet, hogy a rák kezelésének egyetlen lehetősége a hagyományos kemoterápiás szerek. Az olyan gyógyszerek, mint a célzott gyógyszerek, gyakran nagyobb valószínűséggel tartanak rákot egy ideig, és az immunterápiás szerek legalább egy százalékig tartós reakciót (hosszú távú választ) okozhatnak.

Az előlegekkel együtt precíziós gyógyszervalószínű, hogy az 1. fázisú klinikai vizsgálatok továbbra is több ígéretet fognak nyújtani az egyéneknek, nem pedig egyszerűen olyan kísérleteknek, amelyek célja annak ellenőrzése, hogy a gyógyszer biztonságos-e.

Példa (Larotrektinib)

Az 1. fázisú klinikai vizsgálat egyik példája a célzott terápiás larotrektinib, amelyet az FDA gyorsított jóváhagyásnak adott 2018-ban. Ez a gyógyszer egy bizonyos genetikai profillal rendelkező rákok növekedésének egy lépését gátolja. egy specifikus rák (több mint 17 típusú rákot vizsgáltak, beleértve a felnőtteket és a gyermekeket is). Az 1. fázisú klinikai vizsgálatokban, amelyek a jóváhagyáshoz vezetnek, a gyógyszert fejlett rákos betegeknek adták, akiknek nincsenek további lehetőségei (alternatívák nélkül), vagy előrehaladták ezeket a lehetőségeket. A vizsgált személyek közül az emberek 75 százaléka reagált a gyógyszerre, és sokan továbbra is válaszoltak, amikor a tanulmányi időszak több mint 9 hónap után véget ért. Összehasonlításképpen, ha az embereket kemoterápiával kezelték (ha ez még egy lehetőség), a többség 6 hónapon belül látta volna a rák előrehaladását. Néhány metasztatikus vagy operatív rákban is voltak olyan betegek, akiknél a tumor progressziója elég jelentős volt ahhoz, hogy a gyógyító műtétet elvégezhessék.

Gondolatok az 1. fázis klinikai vizsgálata során

Van néhány ok, hogy valaki fontolóra veheti az első fázisú klinikai vizsgálatban való részvételt. Az egyik a kutatás reményének reménye, amely a jövőben segíthet másoknak ugyanazon betegségben. A másik az a remény, hogy egy új gyógyszer vagy eljárás, amely még nem tesztelték az embereket, fennáll a túlélés esélye, ha más kezelések kudarcot vallottak. Az egyetlen módja annak, hogy a rákkezelés és az azt követő túlélés történjen, a betegek klinikai vizsgálatokban való részvétele. Ez azt jelenti, hogy a klinikai vizsgálatok nem mindenkinek szólnak.

Kockázatok és előnyök

Fontos figyelembe venni a klinikai vizsgálatok valamennyi kockázatát és előnyét, ha az egyik ilyen vizsgálatot fontolgatja. Gyakran hasznos, ha feljegyezzük a tanulmány előnyeit és hátrányait egy papírlapra, így láthatóan mérlegelhetik a lehetőségeket. Nincs megfelelő vagy rossz választás, csak a legjobb választás.

Egyéb lehetőségek a kísérleti drogok fogadására

A legtöbb esetben a kísérleti (vizsgálati) gyógyszer használatának egyetlen módja, hogy részt vegyen egy klinikai vizsgálatban. Ez nem mindig így van, és néhány ember jogosult az együttérző használatra vagy az FDA által még nem jóváhagyott kábítószer-hozzáférésre. Ha Ön nem jogosult a klinikai vizsgálatra, de egy vizsgálati gyógyszer ígéretesnek bizonyul az Ön rákos megbetegedése számára, egy pillanatra, hogy megismerje az együttérző droghasználatot.

Alsó sor

Az első fázisú klinikai vizsgálatok az első olyan orvosi vizsgálatok, amelyekben egy kábítószert vagy eljárást emberben teszteltek. Míg hagyományosan ez szorongás provokálta, és vicceket hozott a tengerimalacokról, ezek az első tanulmányok különböző módon tekinthetők meg. Az egyik oldalról kockázatosabb lehet. Végül is ezeknek a kísérleteknek az elsődleges célja az, hogy meghatározza, hogy a gyógyszer biztonságos-e az emberek számára (és megérteni a legjobb adagot is).

Azonban egy másik szögből az 1. fázisú klinikai vizsgálat többet kínálhat. Számos 3. klinikai vizsgálat összehasonlítja a már megvizsgált gyógyszereket. Lehet, hogy a gyógyszer csak néhány hónapig javítja a túlélést. Az 1. fázisú klinikai vizsgálat során azonban egy új gyógyszert (és esetleg egy új kábítószer-kategóriát) vizsgálnak, amely segíthet, vagy nem segít, de segíthet, mint bármi más, ami jelenleg elérhető. Erre utaló példák az utóbbi években gyakoriak voltak. Mivel a szorongás továbbra is a klinikai vizsgálatokban való részvétellel jár, egy pillanatra megtudhatja a klinikai vizsgálatok mítoszát és a tényt és a fikciót.